Parkinson: prometedor avance en terapia génica

El Parkinson es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común después de la enfermedad de Alzheimer, y afecta a unos 5 millones de personas en todo el mundo. Los síntomas motores del Parkinson -temblores, rigidez de las extremidades y pérdida de equilibrio- son debidos a la pérdida de neuronas productoras de dopamina de la sustancia negra del cerebro.

El tratamiento más ampliamente utilizado frente a esta patología neurodegenerativa es el fármaco levodopa, un precursor de dopamina que puede cruzar la barrera sangre-cerebro (hematoencefálica). Sin embargo, con el tiempo los pacientes pueden desarrollar espasmos musculares involuntarios (discinesias) y otros efectos secundarios. Por eso se buscan otras alternativas que eviten estos efectos no deseados de la medicación, como la terapia génica o con células madre.

La más prometedora es la terapia génica, que persigue introducir en algunas neuronas los genes necesarios para que fabriquen la dopamina que falta en esta patología. Como vehículo para hacer llegar esos genes hasta las neuronas diana se utilizan virus desactivados. “Se está intentando buscar el mejor vector viral. Ha de ser seguro, es decir, que no produzca una reacción inmunológica. Además interesa que el gen que lleva los genes se mantenga activo durante mucho tiempo. Se buscan esas cualidades esenciales: seguridad, sin reacción inmune, y expresión prolongada”, aclara la doctora Luquin.